Генная терапия оказалась эффективным методом борьбы с детской врожденной глухотой, вызванной дисфункцией белка отоферлина. Это важное открытие было сделано сразу несколькими медицинскими группами - компанией Regeneron и Фуданьским университетом.
Генная терапия
Исследователи разработали новые геннотерапевтические препараты, которые позволили значительно улучшить слух у детей, страдающих этим наследственным заболеванием. Основной принцип генной терапии заключается в доставке функциональной версии гена отоферлина внутрь улитки ушной раковины с использованием аденоассоциированных векторов. Это позволяет восстановить функцию белка отоферлина и улучшить слух у пациентов.
Успешные испытания
Первые результаты клинических испытаний показали положительное влияние генной терапии на восстановление слуха. Некоторые дети начали воспринимать звуки на уровне, соответствующем 60-65% нормального слуха. Эти результаты открывают новые перспективы в области генной терапии и дают надежду на скорое создание эффективных лекарственных средств и от других форм врожденной глухоты.
Сейчас ученые также активно занимаются разработкой методов коррекции генетических дефектов еще на стадии эмбриона, что открывает возможности для пренатального вмешательства в случаях наследственной глухоты.
Источник:
© Русская Семерка
